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In Frankreich

Die Verwendung von „Trägern“ bei Weiterverfolgung klinischer Studien über Crigler-Najjar-Patienten

Der AFM-Téléthon (eine Vereinigung von Eltern und Kranken, die für die Erforschung seltener Erbkrankheiten kämpft) unterstützt derzeit ein Programm, das zum Ziel die Entwicklung einer gentherapeutische Behandlung der Crigler-Najjar-Krankheit des Typ 1 hat. Dieses Programm basiert auf den Ergebnissen der Voruntersuchungen der Arbeitsgruppe mit den Ärzten Nicolas Ferry (Inserm, Nantes) und Piter Bosma (AMC, Amsterdam), die schon seit vielen Jahren in diesem Bereich forschen.

Die Therapiestrategie besteht darin, den Patienten intravenös und mit Hilfe eines Trägers AAV (Adeno-Associated Virus) eine „normale“ Kopie des mutierten Gens zu verabreichen, das zu einem vollständigen Ausbleiben des Enzyms UGT1A1 führt. Diese Strategie hat sich bei Tierversuchen mit Ratten als erfolgreich erwiesen und zu einer deutlichen und langfristigen Verringerung des Bilirubin-Mangels dieser Tiere geführt.

Das Programm wird in Zusammenarbeit mit Généthon ausgeführt, die den Anteil der Voruntersuchungen machen werden, so auch den Anteil der klinischen Studien mit dem Träger AAV-UGT1A1, der den Patienten verabreicht wird. Die Voruntersuchungen, die derzeit durchgeführt werden, werden als Basis dienen um eine klinische Studie der Phase I/II zu ersetzen, die in Frankreich (Pr Philippe Labrune, Hôpital Antoine Béclère, Clamart) und in Holland abgewickelt werden müsste.

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Mise à jour: mardi 11 avril 2017
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