membre de
référencé sur

Fransada

Crigler-Najjar hastalarla ilgili klinik calismalarin yürütülmesi amaciyla vektörlerinin gelisimi devam ediyor.

Su anda, AFM-Téléthon, Crigler-Najjar tip 1 hastaligin tedavisi gelistirmeyi amaclayan bir arastirma progami desteklemektedir. Bu progam, doktor Nicolas Ferry (INSERM, Nantes) ve doktor Piter Bosma (AMC, Amsterdam) preklinik ekiplerine dayanamaktadir, ki bu alanda uzun yillardir calisiyorlar.

Benimsenmis terapötik strateji yi uygulamak icin, intravenöz yoldan ve AAV (Adeno-Associated Virus) vektötü sayesinde, hastalarda mutasyona ugramis ve tam bir enzim UGT1A1 eksikligine neden olan genin normal kopysasi kullanilmali. Bu stratejinin, bir hayvan modelinde, Gunn sicaninda, etkili oldugu kanitlanmistir, cünkü AAV-UGTA1 vektör idaresi, hayvanlarda, hyperbilirubinemeyi uzun vadeli ve önemli bir azalma ile sonuclanmistir.

Bu program Généthon ile ortaklasa yürütülüyor, ki preklinik calismalari üretecek ve hastalara uygulanmasi gereken AAV-UGT1A1 ilacin klinik calismalari yapacak. Su anki klinik öncesi calismalar,Fransada (Pr Philippe Labrune, Hôpital Antoine Béclère, Clamart) ve Hollanda da gerceklesecek ikinci faz bir deneme icin temel saglayacak.

Espace membres


Se connecter

SUIVEZ-NOUS

Twitter Flux RSS


CARTE DE SOINS
ET D’URGENCE

(à l’attention des médecins, urgentistes et patients)


Convertisseur de taux de bilirubine

Mg/l :
µmol/l :
Mg/dl :

Calendrier

« < mai 2017 > »
L M M J V S D
1 2 3 4 5 6 7
8 9 10 11 12 13 14
15 16 17 18 19 20 21
22 23 24 25 26 27 28
29 30 31 1 2 3 4

Notre marraine
Carole PAVIO Carole Pavio

Nos parrains
Record du monde du match de foot le plus long 36 footballeurs
recordmen du monde


SPIP | Gestion | Plan du site | Mentions légales | Suivre la vie du site RSS 2.0
Mise à jour: mardi 11 avril 2017
© Association Française de CRIGLER-NAJJAR |